글로벌 샌드호프병 치료제 시장 : 유형별 (급성 영아 샌드호프병, 아급성 소아 샌드호프병, 후기 발병 샌드호프병)

글로벌 샌드호프병 치료제 시장은 2023년에 미화 100만 달러에 달했으며 2024-2031년 예측 기간 동안 미화 100만 달러에 달할 것으로 예상되며, 2024-2031년 동안 미화 100만 달러의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.
샌드호프병은 뇌와 척수의 신경 세포를 점진적으로 파괴하는 희귀 유전성 질환입니다. 이 질병은 지질이라는 지방 물질이 뇌세포(및 신체의 다른 부위)에 축적되어 세포가 오작동하고 죽게 될 때 발생합니다.
샌드호프병은 급성 영아기, 아급성 청소년기, 말기 발병을 아우르는 표현형 연속체로 구성됩니다. 이러한 표현형으로 분류하는 것은 다소 임의적이지만, 질병 발병 시기, 나타나는 증상, 진행 속도 및 수명에서 관찰되는 변이를 이해하는 데 도움이 됩니다.

샌드호프병 치료제 시장 역학 추진 요인 및 제약
샌드호프병 유병률 증가
샌드호프병 치료제 시장은 유전자 치료, 효소 대체 요법 및 저분자 약물의 사용으로 인해 이 질환의 유병률이 증가함에 따라 확대되고 있습니다. 이러한 치료법은 전임상 시험에서 유망한 결과를 보였으며, 이후 시험과 규제 승인에서 성공할 경우 시장에 큰 영향을 미칠 수 있습니다.
예를 들어, 2021년 2월 시오 진 테라피스는 첫 번째 환자에게 AXO- AAV-GM2를 투여했다고 밝혔는데, 이는 회사뿐만 아니라 유전자 치료 분야에서도 중요한 이정표가 될 것입니다. 임상 1/2상 시험의 목표는 리소좀 효소 활동을 회복하고 잠재적으로 질병의 경과를 변화시킬 수 있는 잠재력을 가진 AXO-AAV-GM2의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
또한 글로벌 샌드호프병 치료제는 규제 지원 및 신속한 승인, 연구 및 임상 시험의 세계화 등 예측 기간 동안 시장 성장을 돕는 다양한 기타 요인에 의해 주도되고 있습니다.
높은 치료 비용
고급 샌드호프병 치료제 시장은 입원, 집중 치료 또는 전문 진단 검사로 인해 성장을 저해할 수 있는 제한된 가용성 및 높은 비용과 같은 요인에 의해 크게 영향을 받을 것으로 예상됩니다. 또한 심각한 부작용 및 기타 요인도 시장 성장을 방해합니다.
샌드호프병 치료제 시장 세분 분석
글로벌 샌드호프병 치료제 시장은 유형, 치료 유형, 최종 사용자 및 지역에 따라 세분화됩니다.
치료 유형 부문의 유전자 치료는 샌드 호프 질병 치료제 시장 점유율의 약 42.1 %를 차지했습니다.
치료 유형 부문의 유전자 치료는 약 42.1 %를 차지했습니다. 유전자 치료는 테이삭스병과 샌드호프병을 모두 치료할 수 있는 잠재적 치료법으로 연구되고 있습니다. 유전자 치료는 바이러스 벡터를 사용하여 작동하는 HEXA 및 HEXB 유전자를 세포에 전달함으로써 질병 진행을 늦추거나 멈출 수 있는 일회성 치료를 목표로 합니다. 과학자들은 바이러스가 세포에 잘 침투한다는 사실을 알고 있기 때문에 이 능력을 운반체로서 안전하게 사용하여 작동하는 유전자를 전달하는 방법을 배웠습니다. 하지만 걱정하지 마세요. 바이러스 유전자는 제거되므로 치료용(의도된) 유전자만 전달됩니다.
예를 들어, 2020년 11월, 혁신적인 유전자 치료법을 개발하는 임상 단계 회사인 악소반트 진 테라피(Axovant Gene Therapies Ltd)는 미국 식품의약국(FDA)이 테이삭스병과 샌드호프병 환자를 치료하기 위한 AXO-AAV-GM2 유전자 치료의 등록 연구를 시작하기 위해 임상 보류를 해제하고 임상시험용 신약(IND) 신청을 승인했다고 발표했습니다.
샌드호프병 치료제 시장 지리적 분석
북미는 예측 기간 동안 전체 시장 점유율의 약 38.4 %를 차지할 것으로 추정됩니다.
북미는 높은 의료비 지출 및 대규모 노인 인구와 함께이 지역의 유병률 증가, 조건에 대한 새로운 표적 치료법 개발에 막대한 투자를하고있는 많은 제약 회사의 존재, 많은 환자 인구로 이어지는 높은 수준의 의료비 지출과 같은 요인으로 인해 예측 기간 동안 전체 시장 점유율의 약 38.4 %를 차지할 것으로 예상되며, 이는 지역 시장의 성장을 담당하는 몇 가지 요인입니다.
예를 들어, 2021년 4월 미국은 샌드호프 및 테이삭스 질환에 대한 유전자 치료 임상시험의 첫 번째 아기에 대해 보고했습니다. 이 연구는 매사추세츠 의과대학에서 개발하여 라이선스를 취득한 기술을 기반으로 하며, 영유아 및 소아 GM2 강글리오사이드증을 가진 소아 참가자의 뇌와 척수액에 직접 AXO-AAV-GM2를 전달하는 수술의 안전성과 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨, 2단계 임상시험입니다.
코로나19 영향 분석
코로나19는 샌드호프병 치료제 시장에 상당한 영향을 미쳤는데, 코로나19 팬데믹 기간 동안 선천성 대사 이상(IEM) 조사를 위해 요청된 검사 건수가 크게 감소하여 GM2 강글리오사이드증(샌드호프병)을 포함한 IEM의 과소 진단으로 이어질 수 있었습니다. 또한 샌드호프병 환자들은 진단과 치료 등을 받는 데 차질을 빚는 등 많은 어려움을 겪었습니다.

주요 개발
2023년 6월, Azafaros B.V.는 임상 2상 RAINBOW 연구(NCT05758922)에 첫 번째 환자가 등록되었다고 발표했습니다. 이 임상시험은 브라질과 미국에서 진행 중이며 GM2 강글리오사이드증 및 니만-픽병 C형(NP-C) 환자를 대상으로 주요 자산인 AZ-3102의 두 가지 용량에 대한 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가할 예정입니다. 이 화합물은 2022년에 FDA로부터 GM1 및 GM2 강글리오시도증과 NP-C에 대한 신속 심사 지정 및 GM2 강글리오시도증(샌드호프 및 테이삭스병) 및 NP-C에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았습니다.
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1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 임원 요약
   1. 유형별 스니펫
   2. 치료 유형별 스니펫
   3. 최종 사용자별 스니펫
   4. 지역별 스니펫
4. 역학
   1. 영향 요인
      1. 동인
         1. 샌드호프병 유병률 증가
         2. 연구 및 임상시험의 글로벌화
      2. 제약
         1. 치료와 관련된 높은 비용
         2. XX
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
   5. 특허 분석
   6. 페슬 분석
   7. SWOT 분석
   8. DMI 의견
6. COVID-19 분석
   1. 코로나19 분석
      1. 코로나 이전 시나리오
      2. 코로나19 중 시나리오
      3. 코로나 이후 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 유형별
   1. 소개
      1. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 유형별 시장 매력도 지수
   2. 급성 영아 샌드호프병 * *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 아급성 소아 샌드호프병
   4. 후기 발병 샌드호프병
8. 치료 유형별
   1. 유전자 치료 *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   2. 효소 대체 요법
   3. 줄기세포 치료
   4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   5. 치료 유형별 시장 매력도 지수
9. 최종 사용자별
   1. 소개
      1. 최종 사용자별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 최종 사용자별 시장 매력도 지수
   2. 병원*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 홈케어
   4. 전문 클리닉
   5. 기타
10. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 유형별
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 미국
          2. 캐나다
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 이탈리아
          5. 스페인
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 나머지 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 호주
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
11. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
12. 기업 프로필