글로벌 점액 다당류증 치료 시장 : 질병 유형별 (MPS 유형 1, MPS 유형 2, MPS 유형 3, MPS 유형 4, 기타)

글로벌 점액 다당류증 치료 시장은 2023 년에 미화 YY 억 달러에 도달했으며 2024-2031 년 예측 기간 동안 미화 YY %의 CAGR로 성장하여 2031 년까지 미화 YY 백만 달러에이를 것으로 예상됩니다.
뮤코다당증(MPS)은 다발성 및 중증 증상을 동반하는 희귀 리소좀 저장 질환(LSD)의 한 그룹입니다. MPS는 전 세계적으로 다양한 형태로 발생하지만 발병률은 낮습니다. MPS의 유행 유형은 대륙마다 다르며, 이는 지역 및 인종적 배경과 관련이 있을 수 있음을 나타냅니다. 효소 결핍으로 인한 미분해 글리코사미노글리칸(GAG)이 MPS의 주요 원인입니다. 임상적 특징은 거친 얼굴 특징, 인지 지체, 간 비대, 탈장, 후만증, 각막 혼탁 등을 포함하여 특정 효소 결핍에 따라 다릅니다.
뮤코다당증은 관련 효소 결핍에 의해 생화학적으로 분화되며, MPS I에서 MPS IX까지 7가지 유형으로 분류할 수 있으며(MPS V 및 MPS VIII 제외), 일부 유형은 하위 유형으로 더 분류되기도 합니다. 총 11가지 유형과 하위 유형으로 분류됩니다. MPS의 임상 증상은 특정 효소 결핍에 따라 다르지만 주요 임상 특징은 신경학적 증상, 안면 기형, 심장 및 판막 질환, 골격 기능 장애, 호흡기 문제, 안구 장애입니다.

시장 역학: 동인 및 제약
더 나은 치료 결과를 위한 규제 당국의 질병 승인 증가
더 나은 치료 결과를 위해 규제 당국의 질병 승인을 늘리는 것은 예측 기간 동안 시장이 성장하는 데 도움이되는 중요한 요소 중 하나입니다. 시장에서 활동하는 주요 업체들은 고급 치료제에 대한 승인을 얻는 데 주력하고 있으며, 이는 예측 기간 동안 시장 성장을 주도 할 것으로 예상됩니다.
예를 들어, 2022 년 8 월 Regenxbio Inc.는 헌터 증후군으로도 알려진 뮤코 다당류 증 II 형 (MPS II) 치료를 위해 FDA의 가속 승인 경로를 사용하여 2024 년에 생물 제제 허가 신청 (BLA)을 제출할 의사를 발표했습니다 (헌터 증후군으로도 알려진 RGX-121에 대한 승인 경로). 또한 회사는 RGX-121에 대한 중추적인 프로그램이 활성화되어 환자를 등록하고 있다고 발표했습니다. RGX-121은 이두로 네이트 -2- 설파 타제 (I2S) 효소를 암호화하는 유전자를 전달하기 위해 NAV AAV9 벡터를 사용하는 연구용 일회성 AAV 치료제입니다.
또한, 2021년 6월에는 글로벌 생명공학 기업 바이오마린 파마슈티컬스 파마슈티컬스가 유전적 원인에 의한 희귀질환을 위한 혁신적인 바이오의약품 개발 및 상용화를 발표했습니다. 이 회사는 모키오 A 증후군으로도 알려진 뮤코다당증 IVA(MPS IVA) 환자 치료를 위해 미국 국립의료질병관리국(NMPA)으로부터 비미짐(엘로설파제 알파)의 승인을 받았습니다. 비미짐은 중국에서 이 질환에 대해 승인된 최초의 치료제입니다.
또한 시장은 효소 대체 요법의 발전, 인식 증가 및 조기 진단, 새로운 치료법 등장, 주요 업체의 새로운 전략 채택 등과 같은 다양한 요인에 의해 주도되며 예측 기간 동안 시장을 더욱 주도 할 것입니다.
제약
진단 불량과 결합 된 높은 치료 비용은 예측 기간 동안 글로벌 점액 다당류 증 (MPS) 치료 시장의 성장을 방해 할 것으로 예상됩니다. 비미진(엘로설파제-알파)은 MPS IV(모키오 증후군) 치료제입니다. 이 치료제는 연간 38만 달러의 비용으로 시장에 출시되었습니다. 인도와 같은 신흥 경제국의 환자들은 높은 가격 때문에 이 치료제를 감당할 수 없습니다. 또한 질병에 대한 인식 부족, 질병과 관련된 합병증, 규제 문제 등도 예측 기간 동안 시장 성장률을 저해합니다.
시장 세분 분석
글로벌 점액 다당류증 치료는 질병 유형, 치료 유형, 최종 사용자 및 지역에 따라 세분화됩니다.
치료 유형 부문의 효소 대체 요법은 시장 점유율의 약 42.2 %를 차지했습니다.
치료 유형 부문의 효소 대체 요법은 약 42.2 %를 차지했으며 예측 기간 동안 지배적 일 것으로 예상됩니다. 효소 대체 요법이란 정제된 인간, 동물 또는 재조합 효소 제제를 사용하여 선천성 효소 결핍을 치료하는 것을 말합니다.
효소 대체 요법(ERT)은 실현 가능성과 안전성으로 즉시 치료를 시작하고 예후를 개선할 수 있기 때문에 일부 유형의 MPS에 대한 표준 치료 옵션으로 사용되어 왔습니다. 예를 들어, 2021년 11월 GC녹십자는 세계 최초로 ICV 주사로 투여하는 뮤코다당증 2형 효소 대체 치료제인 헌터라제 ICV에 대해 EMA가 희귀의약품 지정을 부여했다고 발표했습니다.
또한 2021년 1월, 한국의 바이오 제약회사인 GC녹십자와 도쿄에 본사를 둔 클리니젠 K.K.(이하 ‘클리니젠’)는 뮤코다당증 II형(헌터증후군) 치료제로서 헌터라제 ICV(뇌실 내) 주사 15mg(일반명: idursulfase-beta(재조합))의 일본 제조 및 판매 승인을 획득했습니다. 정맥 주사용 효소 대체 요법제는 이미 일본 및 기타 국가에서 뮤코다당증 I형의 전신 증상에 대한 치료제로 사용되고 있습니다.
시장 지리적 점유율
북미는 2022 년 시장 점유율의 약 38.4 %를 차지했습니다.
북미는 예측 기간 동안 전체 시장 점유율의 약 38.4 %를 차지할 것으로 예상되며, 이는 고급 치료 옵션에 대한 환자 인구의 높은 인식, FDA 승인, 진단 정교성 증가, 중요한 임상 시험의 존재, 주요 임상 단계 바이오 제약 회사의 존재와 결합 된 요인으로 인해 글로벌 시장에서이 지역에서 가장 높은 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다.
예를 들어, 2023년 6월 데날리 테라퓨틱스는 최근 MPS II(헌터 증후군) 소아를 대상으로 진행 중인 DNL310의 오픈 라벨, 단일군 1/2상 임상시험의 새로운 중간 데이터를 발표했습니다. DNL310은 연구용 효소 대체 요법으로, BBB를 통과하여 MPS II의 행동, 인지 및 신체 증상을 해결하기 위해 고안되었습니다.
또한 2023년 1월, 글로벌 유전자 치료제 선도기업인 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)이 헐러 아형 뮤코다당증 1형(MPS-IH) 치료를 위해 개발 중인 조혈 줄기세포(HSC) 유전자 치료제인 OTL-203에 대한 임상시험신약(IND) 신청을 승인했다고 발표했습니다. 이 회사는 2023년 하반기에 표준 치료와 비교하여 OTL-203의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌 등록 임상시험을 개시할 예정입니다.
코로나19 영향 분석
코로나19 팬데믹은 뮤코다당증 치료 시장에 큰 영향을 미쳐 연구 및 임상시험이 지연되고 의료 서비스 접근성, 공급망 중단, 경제적 어려움에 영향을 미쳤습니다. 안전성 우려와 제한으로 인해 뮤코다당증 치료제의 개발과 승인이 지연될 가능성이 있습니다. 팬데믹은 의료비 지출과 보험 적용 범위에도 영향을 미쳤습니다.

주요 개발
2023년 9월 JCR 제약은 뮤코다당증 1형(MPS 1형, 헐러, 헐러-샤이 및 샤이 증후군으로도 알려진) 환자를 대상으로 한 JR-171의 글로벌 1상/2상 연구의 52주 중간 데이터의 주요 결과를 발표했습니다. JR-171은 혈액뇌장벽(“BBB”)을 투과하는 형태의 재조합 α-L- 이두로니다제이며, JCR의 독점적인 J-Brain Cargo 기술을 사용하여 개발되었습니다.
2021년 3월, JCR 파마슈티컬스는 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 점액다당증 II형(MPS II, 또는 헌터증후군) 치료제로 ‘아이즈카르고'(파비나프스 알파 10mL, 정맥 점적 주입제)를 승인받았다고 발표했습니다.
2020년 9월, 독자적인 NAV 기술 플랫폼을 기반으로 유전자 치료의 치료 잠재력을 통해 삶을 개선하고자 하는 선도적인 임상 단계 생명공학 기업인 리젠스바이오(REGENXBIO Inc.)는 헌터 증후군으로도 알려진 뮤코다당증 II형(MPS II) 치료를 위한 RGX-121 프로그램을 확장하여 질병의 신경 퇴행성 증상에 대한 추가적인 통찰력을 얻고 더 광범위한 환자 집단에서 RGX-121을 평가한다고 발표했습니다.
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1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 임원 요약
   1. 질병 유형별 스니펫
   2. 치료 유형별 스니펫
   3. 최종 사용자별 스니펫
   4. 지역별 스니펫
4. 역학
   1. 영향 요인
      1. 동인
         1. 더 나은 치료 결과를 위한 규제 당국의 질병 승인 증가
         2. 기술 발전의 증가
      2. 제약 요인
         1. 높은 치료 비용
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
   5. 러시아-우크라이나 전쟁 영향 분석
   6. DMI 의견
6. 코로나19 분석
   1. 코로나19 분석
      1. 코로나 이전 시나리오
      2. 코로나19 중 시나리오
      3. 코로나 이후 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 질병 유형별
   1. 소개
      1. 질병 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 질병 유형별 시장 매력도 지수
   2. MPS 1형((헐러 증후군)* *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. MPS 2형(헌터증후군)
   4. MPS 3형(산필리포 증후군)
   5. MPS 4형(모키오 증후군)
   6. MPS 6형(마로토-라미 증후군)
   7. MPS 7형(슬라이 증후군)
   8. MPS 9형(나토비츠 증후군)
8. 치료 유형별
   1. 소개
      1. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석(%)
      2. 치료 유형별 시장 매력도 지수
   2. 효소 대체 요법 *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 조혈 줄기 세포 이식 (HSCT)
   4. 유전자 치료
   5. 기타
9. 최종 사용자별
   1. 소개
      1. 최종 사용자별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 최종 사용자별 시장 매력도 지수
   2. 병원 *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 인퓨전 센터
   4. 외래 수술 센터
10. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 질병 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 미국
          2. 캐나다
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 질병 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 이탈리아
          5. 스페인
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 질병 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 나머지 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 질병 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 호주
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 질병 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
11. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
12. 기업 프로필