글로벌 GM1 강글리오시도증 치료 시장 : 유형별 (유형 1 (유아), 유형 2 (청소년), 유형 3 (성인))

글로벌 GM1 강글리오시도증 치료 시장은 예측 기간 2023-2030 년 동안 높은 CAGR에 도달 할 것으로 예상됩니다.
글로벌 GM1 강글리오시도증 치료 시장은 수년에 걸쳐 상당한 성장과 변화를 목격했으며, 다양한 요인이 역학에 영향을 미쳤습니다. 리소좀 저장 장애 증가, 제약 및 생명 공학에 대한 연구 개발 및 정부 투자는 전 세계적으로 GM1 강글리오시도증 치료에 영향을 미치는 주요 동인 중 하나입니다. 2020년의 어려운 한 해를 보낸 후, GM1 강글리오사이드증 치료 산업은 상당한 회복력과 적응력을 보여주었습니다.
특히 개발도상국에서 리소좀 저장 장애에 대한 정부 투자는 유전자 치료의 활용을 촉진하고 글로벌 GM1 강글리오시도증 치료 시장을 계속 활성화할 것입니다. 글로벌 GM1 강글리오시도증 치료 업계는 GM1 강글리오시도증의 관리 개선에 점점 더 중점을 두고 있습니다. 각 이니셔티브에는 강글리오시도증 치료를 위한 효소 대체 요법과 같은 다른 치료법의 사용이 포함됩니다.
GM1 강글리오사이드증 1형(영아형)은 시장 점유율의 1/3 이상을 차지합니다. 마찬가지로 북미 지역이 GM1 강글리오사이드증 치료 시장에서 1/3 이상의 점유율을 차지하며 가장 큰 시장을 형성하고 있습니다. 이 지역은 의료 분야에 대한 빠른 투자와 전 세계적으로 GM1 강글리오사이드증 치료 시장에서 주요 플레이어로 부상하고 있어 가장 큰 시장 점유율을 차지하고 있습니다. 미국은 가장 많은 제조업체와 소비자를 보유하고 있습니다.

GM1 강글리오시도증 치료 시장 역학
연구자들의 연구 개발 성장
선진국은 높은 소득 수준, 투자 및 인프라 개발로 인해 의료 부문의 개선이 빠르게 성장하고 있습니다. 몇몇 국가에서는 의료 산업의 확장을 반영하듯 GM1 강글리오사이드증 치료제에 대한 수요가 크게 증가하고 있습니다. 이에 대한 연구 개발이 증가하는 것이 시장 성장을 이끄는 중요한 요인이 될 것입니다.
2023년 5월 30일, 환자 혈장, 소변, 뇌척수액(CSF)에서 두 가지 5당류 바이오마커인 H3N2b와 H3N2a가 18배 이상 증가했습니다. 고양이 모델에서는 H3N2b만 식별할 수 있었고, 이는 -갈락토시다아제 활성과 반비례하는 것으로 나타났습니다. 고양이 모델에서 채취한 중추신경계, 혈장, 소변, CSF 샘플과 정맥주사(IV) AAV9 유전자 치료 후 환자의 소변, 혈장, CSF 샘플에서 H3N2b의 감소가 관찰되었습니다.
고양이 모델에서 정상 범위의 신경 병리가 회복되고 환자의 임상 결과가 개선된 것은 H3N2b의 감소에 의해 적절하게 반영되었습니다. 이러한 결과는 H3N2b가 GM1 강글리오사이드증 유전자 치료 효능 평가에 유용한 약역학 바이오마커라는 것을 보여줍니다. 고양이 모델과 GM1 강글리오사이드증 환자에서 H3N2b가 빈번한 바이오마커라는 발견은 이 오당체가 고양이 모델에서 인간으로 새로운 치료법을 전환하는 데 도움이 될 수 있다는 가능성을 높입니다.
긍정적인 임상 결과의 증가 추세
GM1 강글리오사이드증 치료에 대한 긍정적 인 결과를 가진 임상 시험이 증가함에 따라 향후 시장 성장을 주도할 것입니다. 예를 들어, 2022년 12월 14일, 중추신경계(CNS) 질환에 대한 혁신적인 치료법을 전문으로 개발하는 임상시험 단계의 유전 의약품 회사인 패시지 바이오(Passage Bio, Inc.)가 Imagine-1 임상 연구의 1-3 코호트에서 새로운 중간 보안, 바이오마커 및 임상 개발 데이터를 발표했습니다. Imagine-1은 후기 또는 초기 영아기 GM1 강글리오사이드증(GM1)을 앓고 있는 4개 코호트의 어린 환자들을 대상으로 AAVhu68 유전자 치료제 PBGM01을 경막 내(ICM) 주사하는 1/2상, 국제, 오픈 라벨, 용량 증량 연구입니다.
희귀하고 치명적인 리소좀 축적 질환인 GM1은 GLB1 유전자의 돌연변이로 인해 베타 갈락토시다제(-Gal) 효소가 매우 낮은 수준에서 기능하게 됩니다. 중간 결과에는 초기 세 그룹에서 치료받은 6명의 환자가 포함되어 있습니다. 각 코호트에는 코호트 1(영아 후기, 저용량), 코호트 2(영아 후기, 고용량), 코호트 3(영아 초기, 저용량)의 세 명의 환자가 있었습니다. 2023년 중반에는 코호트 4(영아기 초기, 고용량) 참가자에 대한 결과가 나올 예정입니다.
유전자 치료와 관련된 도전 과제
GM1과 같은 단원성 질환의 경우 유전자 치료가 가능한 치료 옵션입니다. 신경 병리를 동반하는 유전 질환의 경우 전 세계적으로 바이러스 게놈을 분포시키거나 기능하는 효소를 CNS에 확산시키는 것은 어렵습니다. BBB는 약물이 정맥을 통해 뇌로 전달되는 것을 방해할 뿐만 아니라 척수강 내 또는 두개강 내 주사를 통해 BBB를 우회하는 기술도 침습적입니다.
이러한 어려움에도 불구하고 유전자 치료는 단 한 번의 치료로 질병의 확산을 막을 수 있는 힘을 가지고 있습니다. 현재 GM1의 징후와 증상 중 일부만 의학적으로 치료할 수 있으며, 그마저도 질병의 진행을 막지는 못합니다. 따라서 일부 사람들은 실험적인 유전자 치료를 시도해 보는 것을 고려할 수 있습니다.
치료법과 관련된 제한 사항
GM1의 SRT는 강력한 GSL 생합성 억제제에 의존합니다. 이전에 축적된 기질을 분해할 방법 없이 강글리오사이드 생성이 억제되면 SRT는 임상 질환에 미치는 영향이 작을 수 있습니다. 따라서 일부 잔류 -갈 활성은 필요한 것으로 여겨지며, 유아가 아닌 개인에게 SRT 사용을 제한합니다.
GSL 생합성의 첫 번째 단계를 촉매하는 글루코실세라마이드 합성효소는 고셔병 치료제로 FDA 승인을 받은 N-알킬화 아미노당 유도체 N-부틸-데옥시갈락토노지리마이신(NB-DGJ) 및 N-부틸-데옥시노지리마이신(NB-DNJ)에 의해 억제됩니다.
GM1 강글리오사이드증 치료제 시장 세분 분석
글로벌 GM1 강글리오시도증 치료 시장은 유형, 치료법, 최종 사용자 및 지역에 따라 세분화됩니다.
유전자 치료를 통한 치료의 높은 이점
영아기, 후기 영아기 또는 청소년 형태의 GM1을 치료하기 위해 유전자 치료가 연구되고 있습니다. 바이러스 벡터를 이용한 GM1 유전자 치료법을 사용하여 GLB1 유전자의 기능적 클론을 세포에 도입합니다. 세포는 GLB1 유전자에 의해 ß-gal 효소를 생산하도록 지시받습니다. 과학자들은 기능 유전자를 전달하기 위한 수단으로 세포에 침투하는 바이러스의 성향을 안전하게 활용할 수 있는 방법을 알아냈습니다. 바이러스 유전자가 제거되었기 때문에 치료용(의도된) 유전자만 공급됩니다.
목표는 리소좀의 작동 방식을 재정립하여 유해한 화학물질의 축적을 제거하고 중단하는 것입니다. GM1 유전자 치료를 제공하는 방법에는 여러 가지가 있습니다. 한 가지 방법은 두개골 기저부 근처의 뇌척수강 내 또는 흉강 내 주사를 투여하는 것입니다. 뇌 또는 척수 주변의 체액으로 채워진 부위가 유전자 치료가 전달되는 곳입니다. 또 다른 전략은 유전자 치료제를 정맥 또는 정맥으로 투여하는 것입니다. 그러면 혈류를 통해 유전자 치료제가 몸 전체에 퍼집니다. 임상 연구는 유전자 치료의 투여 방법을 포함하여 여러 가지 방식으로 설계가 달라질 수 있습니다.
GM1 강글리오사이드증 치료 시장 지리적 점유율
북미는 주요 업체의 강력한 입지와 의료 인프라 투자 증가로 인해 2022 년에 가장 큰 시장 점유율을 차지했습니다.
의료 분야에서 GM1 강글리오사이드증 치료에 대한 필요성이 증가함에 따라 북미의 제조업체는 운영을 늘릴 수 있는 기회가 있습니다. 북미에는 많은 생산자와 공급업체가 있으며 이 지역의 빠른 경제 성장으로 인해 산업 생산이 확대되어 GM1 강글리오사이드증 치료제에 대한 수요가 증가하고 있습니다.
의료에 대한 지출 증가와 연구 연구 증가, 다양한 강글리오시도증 치료에 대한 기술 발전, 지역 전역의 제약 또는 생명 공학 사업 설립 증가도 이 지역의 GM1 강글리오시도증 치료 시장 점유율 성장에 기여하고 있습니다.
주요 의료 기관과 기업의 공동 연구 이니셔티브도 현재의 옵션을 지속적으로 개선하기 위한 신제품 개발과 마찬가지로 수요 증가에 기여할 것으로 예상됩니다. 유전자 치료나 효소 대체 요법과 같은 다양한 새로운 치료법에 대한 사람들의 인식이 높아지면서 이 분야의 시장도 성장하고 있습니다. 앞서 언급한 요소들은 북미가 전 세계에서 패권적인 위치를 차지하고 있음을 증명합니다.
북미는 전 세계 GM1 강글리오사이드증 치료 시장에서 계속해서 핵심적인 역할을 하고 있으며, 미국이 그 선두를 달리고 있습니다. 인프라 개발 및 투자를 촉진하는 정부 이니셔티브와 증가하는 리소좀 축적 장애에 대한 관심은 이 지역에서 GM1 강글리오사이드증 치료제에 대한 수요를 촉진했습니다. 미국은 여러 이니셔티브나 연구를 적극적으로 실행하여 GM1 강글리오사이드증 치료 수요를 자극하고 있습니다.
COVID-19 영향 분석
2019년 말 코로나19 팬데믹의 발발로 전 세계 GM1 강글리오사이드증 치료제 시장을 포함한 전 세계 산업계는 전례 없는 어려움을 겪었습니다. 각국이 봉쇄, 공급망 중단, 경제 활동 감소로 어려움을 겪으면서 GM1 강글리오사이드증 치료제의 주요 소비처인 의료기기 부문이 큰 영향을 받았습니다.
2020년 초부터 시작된 팬데믹의 광범위한 봉쇄와 제한 조치로 인해 전 세계의 여러 노력이 영향을 받았습니다. 주요 제약 또는 의료 기기 산업이 멈추고 코로나19 관리로 관심을 전환하면서 GM1 강글리오사이드증 치료제에 대한 수요가 급감했습니다. 그 결과 많은 제약 공장이 수요 감소에 맞춰 생산을 중단하거나 줄였습니다.
코로나19 팬데믹으로 인해 글로벌 공급망이 심각하게 중단되면서 제약 제조 공장으로의 원자재 운송에 영향을 미쳤습니다. 이동 제한과 국경 폐쇄로 인해 생산과 공급이 지연되었습니다. 또한 일부 국가에서는 공급망 네트워크 중단으로 인해 원자재 부족을 경험하기도 했습니다.
팬데믹이 발발하면서 많은 제약 또는 생명공학 제조 부서에서는 근로자들이 병에 걸리거나 봉쇄 조치로 인해 출근할 수 없게 되면서 인력 부족에 직면했습니다. 바이러스 확산을 억제하기 위해 제약 공장에서는 엄격한 안전 조치를 시행하여 한 번에 현장에 허용되는 작업자 수를 줄였습니다. 그러나 이러한 예방 조치는 팬데믹 기간 동안 직원의 건강을 보호하고 중요한 활동을 계속하기 위해 필수적이었습니다.
러시아-우크라이나 전쟁 영향 분석
전 세계의 다른 지역과 마찬가지로 의료 기기 비즈니스도 운영을 계속할 수 있을지 걱정하기 시작했습니다. 러시아의 우크라이나 침공은 동유럽 국가뿐만 아니라 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치고 있습니다. 따라서 의약품 및 치료법 개발자는 개발 프로세스의 지연, 비즈니스 일관성 상실, 이미 시판 중인 치료법/약물의 규정 미준수 가능성을 경험하게 될 것입니다.
수년 동안 여러 치료 분야의 임상시험은 우크라이나, 러시아 및 기타 CIS 국가의 참여로 상당한 혜택을 누려왔습니다. 숙련된 연구자, 양질의 환자 모집단, 대규모 환자 모집단이 있는 경우 더 많은 환자를 연구에 참여시킴으로써 임상시험 기간을 단축할 수 있는 경우가 많습니다. 러시아와 우크라이나에서 지연된 임상시험을 유럽의 다른 지역으로 이전하여 새로운 임상시험을 진행하는 것도 현재 가능한 선택입니다. 이러한 요인들은 글로벌 GM1 강글리오사이드증 치료 시장에 영향을 미칠 것입니다.
주요 개발 동향
2023년 8월 7일, 중추신경계(CNS) 질환에 대한 획기적인 치료법을 발견하는 데 전념하는 개발 단계 유전자 의약품 기업 패스웨이 바이오(Passage Bio, Inc.)가 Imagine-1 임상 연구의 1-4 코호트에서 얻은 새로운 중간 안전성, 바이오마커 및 생존 결과를 발표했습니다. Imagine-1은 후기 또는 초기 영아기 GM1 강글리오사이드증(GM1)을 앓고 있는 6명의 어린 환자 코호트를 대상으로 AAVhu68 유전자 치료제 PBGM01을 경막 내(ICM) 주사하는 1/2상, 국제, 오픈 라벨, 용량 증량 연구입니다. 희귀하고 치명적인 리소좀 축적 질환인 GM1은 GLB1 유전자의 돌연변이로 인해 베타 갈락토시다제(-Gal) 효소가 매우 낮은 수준에서 기능하게 됩니다.
2022년 11월 29일, 독립적인 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 GM1 강글리오사이드증 관리를 위해 인간 베타 갈락토시다제(-gal) 코딩 서열을 운반하는 AAVrh10 벡터인 임상시험용 유전자 치료제 LYS-GM101을 사용한 적응증 임상 1단계의 안전성 데이터 검토를 완료하고 본회의에서 연구 지속을 권고했습니다. 이 정보는 중추 신경계 질환을 표적으로 하는 3단계 유전자 치료 플랫폼 기업 라이소진(Lysogene)이 발표했습니다.

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1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 임원 요약
   1. 유형별 스니펫
   2. 치료별 스니펫
   3. 최종 사용자별 스니펫
   4. 지역별 스니펫
4. 역학
   1. 영향 요인
      1. 동인
         1. 연구자들의 연구 개발 증가
         2. 긍정적인 결과를 얻은 임상 결과의 증가
      2. 제약
         1. 유전자 치료와 관련된 도전 과제
         2. 치료법과 관련된 한계
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
   5. 러시아-우크라이나 전쟁 영향 분석
   6. DMI 의견
6. 코로나19 분석
   1. 코로나19 분석
      1. 코로나 이전 시나리오
      2. 코로나19 중 시나리오
      3. 코로나 이후 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 유형별
   1. 소개
      1. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 유형별 시장 매력도 지수
   2. GM1 강글리오사이드증 1형(영유아)*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석(%)
   3. GM1 강글리오시도증 2형 (청소년)
   4. GM1 강글리오시도증 3형(성인)
8. 치료별
   1. 소개
      1. 치료제별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석(%)
      2. 치료별 시장 매력도 지수
   2. 효소 대체 요법*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 유전자 치료
   4. 줄기세포 이식
   5. 기질 감소 요법
   6. 약리학적 샤프론
   7. 미글루스타트, N-부틸-데옥시노지리마이신(NB-DNJ)
   8. 기타
9. 최종 사용자별
   1. 소개
      1. 최종 사용자별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 최종 사용자별 시장 매력도 지수
   2. 병원*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 외래 수술 센터
   4. 기타
10. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 유형별
       4. 치료법 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 미국
          2. 캐나다
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 국가 별
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 이탈리아
          5. 스페인
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 나머지 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 치료별
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 호주
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
11. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
12. 기업 프로필