세계의 가족성 지단백질 리파아제 결핍 시장 : 치료 유형별 (올레자르센, 에비나쿠맙, 오르리스타트, 알리포진 티파보벡)

글로벌 가족성 지단백질 리파아제 결핍 시장은 2023 년에 미화 XX 백만 달러에 도달했으며 2024-2031 년 예측 기간 동안 XX %의 CAGR로 성장하여 2031 년까지 미화 XX 백만 달러에이를 것으로 예상됩니다.
가족성 킬로 미크론 혈증 증후군 (FCS)은 지단백 리파제 결핍 (LPLD)이라고도하며 효소 지단백 리파제 부족으로 인한 희귀 한 유전 대사 장애입니다.
지단백질 리파아제는 특정 유형의 지방을 적절히 분해하는 데 필수적인 효소입니다. 이 효소가 부족하면 혈류에 지방 입자인 킬로미크론이 쌓이게 됩니다. 이러한 축적은 가족성 지단백질 리파아제 결핍증(LPLD) 환자에서 관찰되는 현저히 높은 중성지방 수치의 직접적인 원인이 됩니다. 결과적으로 혈액 내 지방 물질인 트리글리세리드의 혈장 수치도 증가합니다.
LPLD와 관련된 높은 트리글리세리드 농도는 종종 심각한 임상 증상을 초래합니다. 환자는 복통, 췌장 염증(췌장염), 간 및/또는 비장 비대(간비종대), 피부 병변인 분출성 잔토마가 반복적으로 발생할 수 있습니다. 이러한 증상은 이 희귀 유전 질환의 영향을 받는 사람들의 삶의 질과 전반적인 건강에 큰 영향을 미칠 수 있습니다.

시장 역학: 동인
성장하는 연구 및 개발
글로벌 가족성 지단백질 리파아제 결핍증 시장에 대한 수요는 여러 요인에 의해 주도됩니다. 주요 요인 중 하나는 연구 개발의 성장입니다. 지단백 리파아제 결핍증(LPLD)의 근본적인 메커니즘에 대한 지속적인 조사와 잠재적인 치료법 탐색이 치료 옵션의 혁신을 주도하고 있습니다. 연구자들은 특히 증상을 완화하고 환자의 치료 결과를 개선하기 위해 중쇄중성지방(MCT) 보충제 섭취와 같은 식이 관리 기술에 집중하고 있습니다.
또한, LPLD의 유병률이 증가함에 따라 업계의 주요 업체들은 LLPD 치료에 더욱 집중하고 있으며, 이러한 시장 성장을 견인할 임상시험의 수가 증가하고 있습니다. 2023년 2월에 발표된 BMC 연구 논문에 따르면, FCS의 유병률은 10만 명 중 1명에서 100만 명 중 1명 사이로 추정됩니다. 같은 출처의 최근 연구에 따르면 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자의 약 48%가 잘못된 진단을 받은 것으로 보고되었습니다.
예를 들어, 2023년 5월, 애로우헤드 파마슈티컬스는 성인 환자의 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료에 대한 ARO-APOC3의 효능과 안전성을 평가하는 국제 3상 PALISADE 임상시험의 등록을 완료했다고 발표했습니다. 이 연구의 1차 평가변수는 10개월째 공복 중성지방의 기저치 대비 변화율입니다.
또한, 주요 업체들의 LPLD 치료에 대한 주요 개발이 이 시장의 성장을 촉진할 것입니다. 최근 유전자 치료, 특히 알리포진 티파보벡의 사용을 통한 유전자 치료의 진전은 지단백질 리파제 결핍증(LPLD) 치료에 대한 상당한 가능성을 보여주었습니다. 이 치료법은 특히 이 질환의 유전적 근거를 표적으로 삼기 때문에 이 질환으로 고통받는 개인의 치료 환경을 크게 바꿀 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
제약
높은 치료 비용, 제한된 약물 및 치료 옵션, 사람들의 제한된 인식 및 진단, 규제 문제와 같은 요인이 시장을 방해할 것으로 예상됩니다.

시장 세분 분석
글로벌 가족성 지단백질 리파아제 결핍증 시장은 치료 유형, 연령대, 성별, 최종 사용자 및 지역에 따라 세분화됩니다.
올레자르센 부문은 전 세계 가족성 지단백질 리파아제 결핍증 시장 점유율의 약 43.4 %를 차지했습니다.
올레자르센 부문은 예측 기간 동안 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. FDA는 가족성 킬로미크론 혈증 증후군 치료를 위해 올레자르센을 신속 심사 대상으로 지정했습니다.
올레자르센은 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 및 중증 고중성지방혈증(sHTG) 환자를 포함하여 중성지방 수치 상승으로 인해 질병 위험이 있는 환자를 대상으로 연구 중인 임상시험용 RNA 표적 리간드 결합 안티센스(LICA) 치료제입니다. 이 약물은 혈류에서 중성지방 대사를 조절하는 데 중요한 역할을 하는 간에서 생성되는 단백질인 apoC-III의 생성을 줄이도록 설계되었습니다.
또한, 업계의 주요 업체들은 LPLD 치료법의 주요 개발과 연구 연구 및 임상 시험의 증가는 LPLD 치료에 대한 긍정적 인 결과를 얻고 있으며이 시장에서이 세그먼트 성장을 주도하는 데 도움이됩니다. 예를 들어, 2024년 4월, 아이오니스 파마슈티컬스는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 성인 환자 치료를 위한 주요 임상시험 의약품인 올레자르센을 평가한 3상 밸런스 연구의 종합적인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 올레자르센 월 80mg 용량이 6개월 후 유전적으로 확인된 FCS 환자의 중성지방(TG) 수치를 유의하게 낮춰 1차 평가변수를 성공적으로 충족했음을 입증했습니다.
또한 2023년 9월에는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자를 대상으로 한 올레자르센의 3상 밸런스 임상시험에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 이 임상시험은 1차 유효성 평가변수를 성공적으로 달성하여 6개월 후 올레자르센 월 80mg 투여군에서 중성지방(TG) 수치가 통계적으로 유의하게 감소했으며, 12개월 시점에서도 위약군에 비해 추가적인 개선이 관찰되었습니다.
시장 지리적 점유율
북미 지역은 전 세계 가족성 지단백질 리파아제 결핍증 시장 점유율의 약 41.8%를 차지했습니다.
북미 지역은 유전 질환의 발생률 증가, 치료 옵션의 발전, 이 지역의 시장 성장을 주도하는 선진 의료 인프라로 인해 예측 기간 동안 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다.
의 2024년 3월 보도 자료에 따르면, 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 미국에서 100만 명당 1~13명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. FCS 진단을 받은 사람들은 피로와 심한 재발성 복통을 비롯한 다른 만성 건강 문제와 함께 급성 췌장염(AP)의 위험이 높아집니다.
또한 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자는 업무 능력에 심각한 장애를 겪을 수 있으며, 이는 질병의 전반적인 부담에 더욱 기여합니다. 미국 식품의약국(FDA)은 지정 당시 미국 내 20만 명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 질환 또는 상태의 치료, 예방 또는 진단을 위한 치료법에 대해 희귀의약품 지정을 제공합니다. 이 지정은 FCS와 같은 희귀 질환에 대한 치료제 개발을 장려하는 것을 목표로 합니다.
또한, 이 지역에서는 주요 기업의 진출, 정부 이니셔티브, 제품 출시 및 승인 등 시장 성장을 견인할 수 있는 주요 요인이 다수 존재합니다. 예를 들어, 2024년 6월, 아이오니스 파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 성인 치료를 목표로 하는 연구용 RNA 표적 치료제인 올레자르센의 신약 허가 신청(NDA)을 우선 심사 대상으로 승인했다고 발표했습니다.
또한 2024년 2월에는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 임상시험용 의약품인 올레자르센을 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 희귀의약품으로 지정했다고 발표했습니다. FCS는 중성지방 수치가 심각하게 상승하고 급성 췌장염이 재발하는 희귀 유전 질환입니다.
시장 세분화
치료 유형별
올레자르센
에비나쿠맙
Orlistat
알리포진 티파보벡
연령대별
1-10년
13~60세
성별
남성
여성
최종 사용자별
병원 및 전문 클리닉
외래 수술 센터
기타
지역별
북미
미국
캐나다
멕시코
유럽
독일
영국
프랑스
스페인
이탈리아
기타 유럽
남미
브라질
아르헨티나
나머지 남미
아시아 태평양
중국
인도
일본
대한민국
기타 아시아 태평양 지역
중동 및 아프리카

주요 개발
2023년 12월, 울트라제닉스 파마슈티컬은 유럽위원회(EC)가 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)이 있는 5~11세 어린이 치료를 위한 식이요법 및 기타 지질 저하 요법의 보조제로 Evkeeza의 승인을 확대했다고 발표했습니다. 에브키자는 위험할 정도로 높은 수준의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 관리하기 위해 5세 미만의 소아를 대상으로 하는 최초의 안지오포이에틴 유사 3(ANGPTL3) 억제 치료제로서 HoFH와 관련된 위험할 정도로 높은 수준의 저밀도 지단백 콜레스테롤을 관리하기 위해 특별히 적응증을 받았습니다.
2023년 3월 미국 식품의약국(FDA)이 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)이 있는 5세에서 11세 사이의 소아를 치료하기 위한 다른 지질 저하 치료제의 보조제로 Evkeeza의 승인을 확대했다고 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals, Inc.)가 발표했습니다. 에브키자는 HoFH와 관련된 위험할 정도로 높은 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 관리하기 위해 5세 이하 소아를 대상으로 승인된 최초의 안지오포이에틴 유사 3(ANGPTL3) 억제제입니다.
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치료 유형, 연령대, 성별, 최종 사용자 및 지역에 따라 글로벌 가족성 지단백질 리파아제 결핍증 시장을 세분화하고 주요 상업 자산 및 플레이어를 이해합니다.
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1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 임원 요약
   1. 치료 유형별 스니펫
   2. 연령대별 스니펫
   3. 성별 스니펫
   4. 최종 사용자별 스니펫
   5. 지역별 스니펫
4. 역학
   1. 영향 요인
      1. 동인
         1. 성장하는 연구 개발
         2. XX
      2. 제약
         1. 높은 치료 비용
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
6. 치료 유형별
   1. 소개
      1. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 치료 유형별 시장 매력도 지수
   2. 올레자르센*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 에비나쿠맙
   4. 오르리스타트
   5. 알리포진 티파보벡
7. 연령대별
   1. 소개
      1. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%), 연령대별
      2. 시장 매력 지수, 연령대별
   2. 1~10세 *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
   3. 13~60세
8. 성별
   1. 소개
      1. 성별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 시장 매력도 지수, 성별
   2. 남성*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
   3. 여성
9. 최종 사용자별
   1. 소개
      1. 최종 사용자별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 최종 사용자별 시장 매력도 지수
   2. 병원 및 전문 클리닉 *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 외래 수술 센터
   4. 기타
10. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 성별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 국가 별
          1. 미국
          2. 캐나다
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%), 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       5. 성별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 스페인
          5. 이탈리아
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 성별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 기타 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 성별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 대한민국
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 치료 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 성별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
11. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
12. 기업 프로필