세계의 호모시스틴뇨증 시장 (2024-2031) : 약물 치료별 (피리독신, 베타인, 엽산, 코발라민), 형태별 (정제, 현탁액, 알약, 캡슐)

글로벌 호모시스틴뇨증 시장은 2023-2030년 예측 기간 동안 높은 CAGR에 도달할 것으로 예상됩니다.
호모시스테인과 그 대사 산물은 호모시스테인의 전구체인 아미노산 메티오닌을 대사하지 못하여 발생하는 HCU의 결과로 사람의 혈액과 소변에 과도하게 축적됩니다. 환자는 뼈 이상, 지적 장애, 치명적일 수 있는 혈관 폐쇄 등 다양한 증상을 경험합니다.
치료 대안은 거의 없으며, 많은 환자가 엄격하고 제한적인 식단을 준수해야 합니다. 호모시스틴뇨증에 대한 대중과 전문가의 인식이 높아진 것이 시장을 이끄는 주요 요인 중 하나입니다. 질환의 증상에 대한 더 나은 지식과 진단 테스트의 가용성으로 인해 조기에 정확한 진단이 가능해졌습니다.
많은 국가에서 신생아를 대상으로 호모시스틴뇨증을 포함한 여러 유전 질환을 검사하는 신생아 선별 검사 프로그램을 시행하고 있습니다. 신생아 검진을 통한 조기 발견으로 질병을 신속하게 개입하고 통제할 수 있는 능력은 결과를 크게 향상시킬 수 있습니다.

호모시스틴뇨증 시장 역학
연구 활동 증가
2023년 5월, 새로운 실험용 효소 대체 약물인 페그티바티나아제가 고전적 호모시스틴뇨증(HCU) 치료를 위해 시험되고 있으며, 트래버러 테라퓨틱스는 위약 대조 1/2상 COMPOSE 연구의 6번 코호트에서 고무적인 결과를 발표했습니다. 이 코호트의 환자 5명 중 4명은 동결 건조 페그티바티나아제 2.5mg/kg 또는 위약을 주 2회(BIW) 투여하는 치료군에 배정되었으며, 맹검 무작위 배정 방식으로 진행되었습니다.
이 최고 용량 코호트에서 페그티바티나아제 치료의 효과는 기저치 대비 총 호모시스테인(tHcy)의 평균 67.1% 상대적 감소와 6~12주 동안 평균 tHcy가 임상적으로 유의미한 임계치인 100M 미만으로 유지되는 것으로 나타났습니다. 지금까지 이 임상시험에서 페그티바티나아제는 일반적으로 내약성이 양호했습니다.
늘어나는 치료 옵션
피리독신에 반응하는 환자를 치료하기 위해 피리독신, 비타민 D, 엽산 및 비타민 B12 보충제를 약물로 투여하는 방법이 사용됩니다. 100개 이상의 효소가 단백질과 지방을 포함하는 수많은 대사 경로에 관여하는 비타민 B6(피리독신)에 의존합니다. 보조인자는 우리 몸의 효소에 중요한 기능을 담당하는 일종의 “도우미 분자”입니다.
비타민은 적혈구의 색소인 헤모글로빈, 면역 체계 및 뇌 시스템의 발달에 필요합니다. 피리독신 염산염 또는 이미 활성 상태인 피리독살 인산염(PLP)은 일반적으로 식이 보충제에 함유되어 있습니다. 피리독신 또는 비타민 B6는 일반적으로 물에 쉽게 용해되는 흰색 결정질 화합물인 피리독신 염산염(C8H12ClNO3)으로 약품에 함유되어 있습니다. 전구체 피리독신은 체내에서 생체 변환되어 활성 PLP로 전환됩니다.
고전적 호모시스틴뇨증에 대한 관심 증가
전 세계 출생아 200,000명에서 335,00명 중 1명에게 영향을 미치는 중증 희귀 유전 질환인 고전적 호모시스틴뇨증(HCU)은 주로 시스타티오닌 합성효소(CBS) 유전자의 돌연변이에 의해 발생합니다. 메티오닌(Met) 대사의 부산물인 호모시스테인(Hcy)은 CBS가 기능하지 않으면 시스타티오닌으로 전환될 수 없습니다.
순환하는 유리 Hcy와 혈청 단백질에 결합된 Hcy를 모두 포함하는 총 Hcy(tHcy)는 CBS 결핍이 있는 경우 높고 위험할 수 있으며, 정상적인 tHcy 수치는 15M 미만인 반면 치료받지 않은 환자는 종종 100M 이상의 tHcy 수치를 보입니다. 또한 메티오닌 재활용 경로의 Met와 Hcy의 상호 전환으로 인해 환자는 Met 수치가 더 높아질 수 있습니다. HCU 환자는 정상적인 혈중 농도인 Met 수치가 높을 수 있지만, 고메티오닌혈증은 1000M 미만의 Met 수치에서는 양성인 것으로 생각됩니다.
높은 개발 비용
새로운 치료제를 개발하려면 질병의 원인과 잠재적 표적을 이해하려면 상당한 연구가 필요합니다. 치료 전략을 확인하려면 실험실과 동물을 대상으로 한 전임상 시험이 필요합니다. 새로운 치료제의 효능과 안전성을 사람을 대상으로 평가하기 위해서는 임상시험이 매우 중요합니다. 이러한 임상시험에는 여러 단계가 있으며 각 단계마다 많은 비용이 소요됩니다. 희귀 질환은 환자 수가 적기 때문에 환자 모집 기간이 더 길어질 수 있습니다.
FDA나 EMA와 같은 보건 당국의 규제 기준을 충족하기 위해 상당한 문서화, 테스트, 규정 준수 작업이 필요하며, 이 모든 것이 비용을 증가시킵니다. 법률에 따라 높은 품질 수준에서 일관되게 의약품을 생산하려면 복잡한 제조 절차와 품질 관리 기술이 필요합니다.
적은 환자 수
호모시스틴뇨증은 흔하지 않은 질환으로 환자 수가 적은 경우가 많습니다. 환자 수가 적다는 것은 제약회사와 의료진에게 어려움을 주기도 하지만 특별한 문제를 야기하기도 합니다. 질병의 희귀성으로 인해 충분한 수의 환자를 임상시험에 등록하는 것이 어렵습니다.
이로 인해 임상시험 일정이 연장되고 개발 프로세스가 지연될 수 있습니다. 제한된 환자 집단에서 통계적으로 의미 있는 데이터를 얻는 것이 어려울 수 있으며, 이는 임상시험 결과의 신뢰성과 결과를 일반화할 수 있는 능력에 영향을 미칩니다. 의료진은 질환의 희귀성으로 인해 호모시스틴뇨증을 인지하고 치료하는 데 있어 경험과 지식이 부족할 수 있습니다.
호모시스틴뇨증 시장 세분 분석
글로벌 호모시스틴뇨증 시장은 약물 치료, 형태, 투여 경로, 유통 채널 및 지역에 따라 세분화됩니다.
예측 기간 동안 가장 큰 시장 점유율을 차지하는 베타인
경구용 베타인(N, N, N-트리메틸글리신)은 피리독신만으로 tHCy 표적을 달성할 수 없는 경우 베타인-호모시스테인 메틸 전이효소에 의해 촉매되는 HCy의 메티오닌으로의 재메틸화를 위한 추가 채널을 제공하기 위해 메틸 기증자로 투여됩니다.
이로 인해 메티오닌을 1000mol/L 미만으로 유지할 수 있는 최대 사용량(성인의 경우 영국 허가 용량인 1일 2회 3g보다 많을 수 있음)을 사용할 수 있습니다. 피리독신과 베타인의 조합만으로도 피리독신에 부분적으로만 반응하는 환자에게 적절하고 안전한 치료를 제공할 수 있는 경우가 많습니다.
호모시스틴뇨증 시장 지리적 점유율
인프라 개발, 도시화 및 건설 프로젝트
북미는 전 세계 호모시스틴뇨증 시장에서 지배적인 위치를 차지하고 있습니다. 호모시스틴뇨증을 치료하기 위해서는 혈중 호모시스테인 수치를 조절해야 합니다. 일반적으로 비타민 B6 보충제를 복용하는 것이 치료의 일부입니다. 비타민 B6에 반응하는 고전적 호모시스틴뇨증이 있는 경우 비타민 B6를 투여하면 호모시스테인 수치를 낮추고 조절하는 데 충분할 수 있습니다.
또한 2023년 3월 코셋 파마슈티컬스는 ANI 파마슈티컬스와 계약을 통해 ‘베타인 무수 경구용액 180gm(이하 베타인)’의 미국 판권을 인수하고 3월부터 유통을 시작했다.
몸에 호모시스테인이 과도하게 축적되는 희귀 유전 질환인 호모시스틴뇨증 환자는 베타인을 사용합니다. 이번 출시로 호모시스틴뇨증 환자와 해당 환자를 치료하는 의료진에게 안전하고 효과적이며 쉽게 접근할 수 있는 치료 대안이 제공될 것입니다.
코로나19 영향 분석
2019년 말 코로나19 팬데믹의 발발로 전 세계 호모시스틴뇨증 시장을 포함한 전 세계 산업계는 전례 없는 어려움을 겪었습니다. 팬데믹 기간 동안 봉쇄, 바이러스 전파에 대한 우려, 자원의 전환으로 인해 의료 시설에 대한 접근이 제한되었습니다. 이로 인해 호모시스틴뇨증 환자의 진단과 치료 시작이 지연되었을 수 있습니다. 직접 방문 횟수가 줄어들면서 원격 진료와 가상 상담이 더욱 인기를 끌었습니다.
원격 진료로 인해 치료의 연속성을 유지하기가 쉬워졌지만, 특히 희귀 질환의 경우 철저한 대면 검사의 필요성을 완전히 대체하지는 못할 수도 있습니다. 환자 모집의 어려움, 현장 폐쇄, 코로나19 연구로의 자원 전환으로 인해 여러 임상 연구가 연기, 중단 또는 지연되었습니다. 여행 제한, 의료기관 접근 제한, 환자 안전 우려로 인해 데이터 수집과 임상시험 진행에 차질이 빚어졌습니다.
러시아-우크라이나 전쟁 영향 분석
호모시스틴뇨증과 같은 희귀 질환을 포함한 의료, 진단, 치료의 제공 능력은 분쟁의 결과로 피해를 입거나 파괴될 수 있습니다. 의료 자원이 긴급 치료 및 응급 상황으로 전환될 경우 희귀 질환에 대한 전문 치료의 가용성이 영향을 받을 수 있습니다.
호모시스틴뇨증 환자는 탈북, 자원 부족, 치료의 연속성 중단으로 인해 의료 서비스를 받는 데 어려움을 겪을 수 있습니다. 분쟁과 관련된 혼란은 호모시스틴뇨증과 같은 희귀 질환에 대한 새로운 치료법을 발견하려는 노력에 영향을 미칠 수 있습니다.
주요 개발 사례
2023년 5월, 희귀질환 치료제를 개발 및 상용화하는 제약회사인 Eton Pharmaceuticals, Inc는 호모시스틴뇨증 치료를 위한 경구용 무수 베타인 180g의 상업적 출시를 발표했습니다.

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1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 요약
   1. 약물 치료별 스니펫
   2. 제형별 스니펫
   3. 투여 경로별 스니펫
   4. 유통 채널별 스니펫
   5. 지역별 스니펫
4. 역학
   1. 영향 요인
      1. 동인
         1. 치료 옵션의 증가
         2. 치료 옵션의 증가
         3. 고전적 호모시스틴뇨증에 대한 관심 증가
         4. 인식 및 교육
      2. 제약
         1. 높은 개발 비용
         2. 적은 환자 수
      3. 기회
      4. 영향 분석
5. 산업 분석
   1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
   5. 러시아-우크라이나 전쟁 영향 분석
   6. DMI 의견
6. 코로나19 분석
   1. 코로나19 분석
      1. 코로나 이전 시나리오
      2. 코로나19 중 시나리오
      3. 코로나 이후 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 약물 치료별
   1. 소개
      1. 약물 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 약물 치료별 시장 매력도 지수
   2. 피리독신*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. Betaine
   4. 엽산
   5. 코발라민
8. 형태별
   1. 소개
      1. 형태별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석(%), 시장 매력도 지수
      2. 시장 매력도 지수, 형태별
   2. 정제*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. Suspension
   4. Pills
   5. 캡슐
9. 투여 경로별
   1. 소개
      1. 투여 경로별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 시장 매력도 지수, 투여 경로별
   2. 경구*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
   3. 비경구
10. 유통 채널별
    1. 소개
       1. 유통 채널별 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
       2. 유통 채널별 시장 매력도 지수
    2. 병원 약국*
       1. 소개
       2. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석 (%)
    3. 소매 약국
    4. 온라인 약국
11. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학관계
       3. 약물 치료 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       4. 형태별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 형태별
       5. 투여 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 미국
          2. Canada
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 제형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 투여 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 이탈리아
          5. 스페인
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 제형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 투여 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 기타 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 형태별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 형태별
       5. 투여 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 호주
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 치료별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 형태별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 투여 경로 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
12. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
13. 기업 프로필