글로벌 니만-픽병 C형 (NPC) 시장 : 약물 유형별 (사이클로덱스트린, 아리모클로몰, 미글루스타트, 기타)

글로벌 니만-픽병 C형(NPC) 시장은 2022년에 미화 100만 달러에 달했으며 2030년에는 미화 100만 달러에 달할 것으로 예상되며, 2023-2030년 예측 기간 동안 미화 100만 달러의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.
니만-픽병 C형(NPC)은 체내 지질(지방)의 대사에 영향을 미치는 희귀한 유전성 리소좀 저장 장애입니다. 이는 스핑고지질증으로 알려진 광범위한 질병 범주에 속합니다. 세포 내 지질 이동에 필수적인 NPC1 또는 NPC2 유전자가 NPC의 원인입니다. 이러한 돌연변이는 뇌, 간, 비장, 폐를 포함한 다양한 조직에 비정상적인 지질과 콜레스테롤 축적을 유발합니다.
현재 NPC에 대한 치료법은 없지만, 연구는 계속 진행 중이며 수많은 잠재적 치료법이 임상 연구를 통해 시험되고 있습니다. NPC 환자의 삶의 질은 물리 및 작업 치료, 언어 치료, 특정 증상 치료를 위한 약물 치료와 같은 지원 치료 및 증상 관리 기술을 통해 향상될 수 있습니다.

시장 역학: 동인 및 제약
기업이 채택한 전략
회사가 채택한 파트너십, 인수 및 기타 전략과 같은 전략은 시장 성장을 가속화합니다. NPC를 포함한 희귀 질환에 초점을 맞춘 연구 개발 활동의 증가는 잠재적 인 치료법 및 진단 방법 개발에 기여합니다.
예를 들어, 센토진은 니만-픽병 C형에 대한 새로운 치료 표적 발굴을 가속화하기 위해 2022년 1월 20일 엔드투엔드 AI 기반 신약 개발 회사인 인실리코 메디신(Insilico Medicine)과 연구 개발을 위해 협력했습니다. 양사는 센토진의 세포 모델에서 검증을 추진하기 전에 확인된 표적을 분석할 것입니다. 센토진은 연구를 통해 생성된 모든 지적 재산에 대한 독점적 권리를 추가로 보유하게 됩니다.
또한 2023년 8월 31일, 제브라 테라퓨틱스는 에이서 테라퓨틱스를 인수하여 상용 제품 및 희귀 질환에 대한 포트폴리오를 강화했습니다. UCD 및 NPC 치료에 적응증이 있는 미국 상용 자산인 올프루바를 추가함으로써 제브라의 매출 증대 및 다각화는 물론 희귀질환 포트폴리오를 확대할 수 있을 것으로 기대됩니다.
또한 과학자들은 기술의 발달로 특히 유전학, 단백질체학, 이미징 분야에서 NPC의 근본적인 메커니즘을 더 잘 이해할 수 있게 되었습니다. 이러한 지식의 결과로 표적 치료제가 개발될 수 있습니다. 희귀의약품 분류를 제공하는 규제 기관은 제약 회사가 희귀질환을 위한 의약품을 개발하도록 장려합니다. NPC와 같은 질환에 대한 의약품 개발을 촉진하는 이러한 혜택은 세금 공제, 수수료 면제, 시장 독점권 등의 형태로 제공될 수 있습니다. 따라서 이러한 모든 요소가 시장 확대를 촉진합니다.
시장 역학: 제약
니만-픽병 C형(NPC) 시장은 여러 가지 변수로 인해 성장 및 개발 제한에 직면할 수 있습니다. 연구와 인식이 증가했지만, NPC와 같은 흔하지 않은 질병 특유의 장애물이 개발을 지연시킬 수 있습니다. 예를 들어 희귀질환 치료제를 연구하고 개발하는 데는 막대한 자금이 필요합니다.
제약 회사는 환자 수가 적기 때문에 이러한 비용을 회수하는 데 어려움을 겪으며, 이는 희귀 질환에 대한 의약품 투자에 대한 경제적 매력을 떨어뜨립니다. 또한 희귀질환 치료제에 대한 환급 관행과 보험 적용 범위는 국가마다 크게 다를 수 있습니다. 치료비 지급이 제한되거나 불충분한 경우 재정적 장애로 인해 환자가 치료를 받지 못할 수도 있습니다.

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세그먼트 분석
글로벌 니만-픽병 C형(NPC) 시장은 약물 유형, 적응증, 연령대, 유통 채널 및 지역에 따라 세분화됩니다.
유형 세그먼트에서 아리 모 클로 몰 세그먼트는 니만-픽병 C 형 (NPC) 점유율의 약 41.7 %를 차지했습니다.
임상시험용 약물인 아리모클로몰은 전임상 연구와 초기 단계 임상시험에서 니만-픽병 C형(NPC) 치료의 가능성을 입증한 바 있습니다. 아리모클로몰은 질병을 유발하는 근본적인 세포 경로를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있어 NPC의 특별한 맥락에서 중요합니다. 희귀하고 심각한 유전 질환인 NPC.
발병률이 낮기 때문에 흔하지 않은 질환은 접근 가능한 치료 옵션이 거의 없습니다. 아리모클로몰의 효과가 입증되면 NPC 환자에게 집중 치료제를 제공하여 충족되지 않은 중요한 의학적 요구를 충족시킬 수 있습니다. 두 회사가 채택한 전략은 해당 부문의 성장을 촉진하는 데도 도움이 됩니다.
예를 들어, 2023년 6월 22일, 니만-픽병 C형 경구 치료제인 아리모클로몰과 독소루비신의 알부민 결합 제제인 알독소루비신에 대한 두 가지 자산에 대한 권리를 XOMA Corporation이 LadRx Corporation으로부터 매입했습니다. 따라서 앞서 언급한 변수는 세그먼트 확장을 촉진합니다.
지리적 분석
북미는 2022년 시장 점유율의 약 38.4%를 차지했습니다.
북미는 규제 당국의 제품 승인 건수가 증가함에 따라 전 세계 니만-픽병 C형에서 가장 수익성이 높은 지역이 될 것으로 예상됩니다. 예를 들어, 2023년 8월 21일 미국 식품의약국(FDA)은 니만-픽병 치료를 위한 블룸즈버리의 임상시험용 유전자 치료제인 BGT-NPC를 승인했습니다. 블룸즈버리 제네틱 테라피스는 임상적으로 입증된 유전자 치료 기술을 기반으로 희귀 신경 및 대사 질환으로 고통받는 환자를 위한 잠재적 치료법을 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사입니다.
연구 개발 노력의 증가, 의료 기술의 개선, 의료 전문가들의 인식 향상으로 인해 유럽은 예측 기간 동안 상당한 성장을 경험할 것으로 예상됩니다. 이러한 요인들은 니만-픽병 C형 치료의 보다 정확하고 시기적절한 진단을 가능하게 할 수 있습니다.
코로나19 영향 분석
기저질환이 있는 사람, 특히 NPC와 같은 흔하지 않은 질병을 앓고 있는 사람은 코로나19로 인해 심각한 질병에 걸릴 확률이 높아집니다. 면역 체계가 약하거나 호흡기 질환이 있는 사람의 경우 바이러스를 박멸하기가 더 어려울 수 있습니다. 팬데믹 기간 동안 코로나19 확진자가 증가하면서 전 세계 의료 시스템이 스트레스를 받고 있습니다.
이러한 긴장은 흔하지 않은 질병을 앓고 있는 환자들이 적절한 치료와 치료를 얼마나 빨리 받을 수 있는지에 영향을 미칠 수 있으며, 이는 NPC 환자들이 질병을 얼마나 잘 관리할 수 있는지에 영향을 미칠 수 있습니다. 물리 치료, 작업 치료, 사회적 지원과 같은 지원 서비스는 희귀 질환을 가진 많은 사람들에게 매우 중요합니다. COVID-19 제한 조치로 인해 이러한 서비스가 중단되면 NPC 환자의 전반적인 웰빙에 영향을 미칠 수 있습니다.

주요 개발
2021년 8월, 새로운 열충격 단백질 증폭제인 아리모클로몰은 니만-픽병 C형(NPC) 환자를 대상으로 한 임상 2/3상 시험에서 긍정적인 결과를 보여주었습니다.
아리모클로몰은 내약성이 우수하여 위약 복용자의 75.0%에 비해 88.2%에서 부작용이 발생했습니다. 위약(31.3%)에 비해 아리모클로몰(14.7%)은 개인에게 주요 부작용을 덜 일으켰습니다.
2023년 2월 1일, 미국 국립보건원(NIH) 산하 유니스 케네디 슈라이버 국립아동건강 및 인간발달연구소(NICHD)에서 시닉 바이오텍과 치명적인 중증 신경 장애인 니만-픽 C형(NPC) 질환에 대한 협력연구개발협약(CRADA)이 체결되었습니다.
보고서를 구매하는 이유는 무엇인가요?
약물 유형, 적응증, 연령대, 유통 채널 및 지역에 따라 글로벌 니만-픽 질병 C형 시장 세분화를 시각화하고 주요 상업 자산 및 플레이어를 이해합니다.
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1. 방법론 및 범위
   1. 연구 방법론
   2. 보고서의 연구 목적 및 범위
2. 정의 및 개요
3. 임원 요약
   1. 약물 유형별 스니펫
   2. 적응증별 스니펫
   3. 연령대별 스니펫
   4. 유통 채널별 스니펫
   5. 지역별 스니펫
4. 시장 역학
   1. 영향 요인
      1. 동인
         1. 기업이 채택한 전략
         2. 제품 승인 증가
   2. 제약
      1. 기회
      2. 영향 분석
      3. 연구 개발과 관련된 고가의 비용
5. 산업 분석
   1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
   2. 공급망 분석
   3. 가격 분석
   4. 규제 분석
   5. 파이프라인 분석
   6. 충족되지 않은 요구
   7. DMI 의견
6. COVID-19 분석
   1. 코로나19 분석
      1. 코로나 이전 시나리오
      2. 코로나19 중 시나리오
      3. 코로나 이후 시나리오
   2. 코로나19에 따른 가격 역학
   3. 수요-공급 스펙트럼
   4. 팬데믹 기간 중 시장과 관련된 정부 이니셔티브
   5. 제조업체의 전략적 이니셔티브
   6. 결론
7. 약물 유형별
   1. 소개
      1. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 약물 유형별 시장 매력도 지수
   2. 사이클로덱스트린 *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 아리모클로몰
   4. 미글루스타트(자베스카)
   5. 기타
8. 적응증별
   1. 소개
      1. 적응증별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
      2. 시장 매력도 지수, 적응증별
   2. 니만-픽병 치료제 C1 유형 * *
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
   3. 니만-픽병 약물 유형 C2
9. 연령대별
   1. 소개
      1. 연령대별 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
      2. 연령대별 시장 매력도 지수
   2. 소아*
      1. 소개
      2. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
   3. 성인
10. 유통 채널별
    1. 소개
       1. 유통 채널별 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석(%)
       2. 유통 채널별 시장 매력도 지수
    2. 병원 약국*
       1. 소개
       2. 시장 규모 분석 및 전년대비 성장률 분석 (%)
    3. 온라인 약국
    4. 소매 약국
11. 지역별
    1. 소개
       1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       2. 지역별 시장 매력도 지수
    2. 북미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       4. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 적응증 별
       5. 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%), 국가별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
          1. 미국
          2. Canada
          3. 멕시코
    3. 유럽
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 적응증별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
       5. 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 독일
          2. 영국
          3. 프랑스
          4. 이탈리아
          5. 스페인
          6. 기타 유럽
    4. 남미
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 적응증 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 브라질
          2. 아르헨티나
          3. 기타 남미
    5. 아시아 태평양
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 적응증 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       7. 국가 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
          1. 중국
          2. 인도
          3. 일본
          4. 호주
          5. 기타 아시아 태평양 지역
    6. 중동 및 아프리카
       1. 소개
       2. 주요 지역별 역학 관계
       3. 약물 유형별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
       4. 적응증별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       5. 연령대 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
       6. 유통 채널 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
12. 경쟁 환경
    1. 경쟁 시나리오
    2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
    3. 인수합병 분석
13. 기업 프로필