글로벌 디스트로핀 유전자 치료 시장 : 치료 접근법별 (엑손 스킵, 단백질 업레귤레이션, 줄기세포 이식, 돌연변이 억제, 기타)

전 세계 디스트로핀 유전자 치료 시장은 2023년에 12.2억 달러에 달했으며 2024-2031년 예측 기간 동안 22.9%의 연평균 성장률로 성장하여 2031년에는 69.8억 달러에 달할 것으로 예상됩니다.

디스트로핀 유전자 치료는 질병을 유발하는 근본적인 유전적 오류를 표적으로 하여 듀센 근이영양증(DMD)을 치료하는 것을 목표로 하는 치료 기법의 일종입니다. DMD는 근육 세포의 구조적 완전성에 필요한 디스트로핀 단백질을 암호화하는 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 듀센 근이영양증은 희귀하고 심각한 유전 질환으로 시간이 지남에 따라 악화되어 신체 근육이 약해지고 소실되는 질환입니다. 이 질환은 신체의 근육 세포를 온전하게 유지하는 데 도움이 되는 단백질인 디스트로핀의 결핍을 초래하는 결함 유전자로 인해 발생합니다.
듀센 근이영양증의 유병률 증가는 예측 기간 동안 시장을 이끄는 원동력입니다. 예를 들어, FDA에서 발표한 기사에 따르면 DMD는 주로 남성에게 영향을 미치며 드물게 여성에게도 영향을 미칠 수 있습니다. 남아 3,300명당 약 1명이 이 질환의 영향을 받습니다. 질병이 진행됨에 따라 생명을 위협하는 심장 및 호흡기 문제가 발생할 수 있습니다. 질병의 중증도와 기대 수명은 다양하지만, 환자는 종종 심장 및/또는 호흡 부전으로 인해 20대 또는 30대에 질병에 걸립니다.

시장 역학: 동인 및 제약 요인
듀센 근이영양증의 유병률 증가
듀센 근이영양증의 부담 증가와 유병률 증가는 글로벌 디스트로핀 유전자 치료 시장의 성장에 중요한 요인이 될 것으로 예상됩니다. 듀센 근이영양증(DMD)의 부담 증가와 유병률 증가는 전 세계 디스트로핀 유전자 치료제 시장을 이끄는 주요 요인입니다. DMD는 주로 남성에게 영향을 미치는 심각한 유전 질환으로, 디스트로핀 유전자 돌연변이로 인해 점진적인 근력 저하와 약화를 유발합니다. 이 질환은 유병률이 상당히 높습니다. 듀센 근이영양증의 유병률이 증가함에 따라 치료 및 유전자 요법에 대한 수요가 증가하여 예측 기간 동안 시장을 주도하고 있습니다.
예를 들어, 근이영양증 협회에 따르면 DMD 증상은 보통 2세에서 3세 사이의 유아기에 나타납니다. 이 질환은 남아에게 가장 흔하게 발생하지만 드물게 여아에게도 발생할 수 있습니다. 유럽과 북미에서 DMD의 유병률은 10만 명당 6명 정도입니다. DMD의 유병률이 증가함에 따라 가족과 의료 서비스 제공자에게 이 질환에 대해 교육하기 위한 인식 제고 및 옹호 이니셔티브도 증가하고 있습니다. 근이영양증에 헌신하는 단체들은 지역사회 참여를 장려하고 있으며, 이는 조기 발견과 개입에 도움이 됩니다. 인식이 발전함에 따라 효과적인 치료법에 대한 수요도 증가하여 시장이 발전하고 있습니다.
높은 치료 비용
높은 치료 비용과 같은 요인은 전 세계 이영양증 유전자 치료 시장을 저해할 것으로 예상됩니다. 최근 유전자 치료의 발전은 환자에게 희망을 주지만, 이러한 치료의 과도한 비용은 접근성과 경제성에 상당한 장벽을 만들어 개인과 의료 시스템 모두에 영향을 미칩니다. 예를 들어, FDA 승인을 받은 유전자 치료제인 엘리비디스(델란디스트로겐 목세파보벡)는 1회 치료당 약 320만 달러의 비용이 듭니다. 이 놀라운 비용은 이러한 첨단 의약품 생산의 어려움뿐만 아니라 연구 및 임상시험에 필요한 막대한 투자도 반영한 것입니다.

세그먼트 분석
글로벌 디스트로핀 유전자 치료 시장은 치료 접근법, 승인된 치료법, 응용 분야, 최종 사용자 및 지역을 기준으로 세분화됩니다.
엑손 건너 뛰기 세그먼트는 글로벌 디스트로핀 유전자 치료 시장 점유율을 지배 할 것으로 예상됩니다.
엑손 건너 뛰기 세그먼트는 글로벌 디스트로핀 유전자 치료 시장 점유율을 지배 할 것으로 예상됩니다. 엑손 스키핑 부문은 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 새로운 접근 방식과 임상 연구에서 확립된 효능으로 인해 글로벌 디스트로핀 유전자 치료 시장을 지배할 것으로 예상됩니다. 디스트로핀 유전자의 돌연변이는 디스트로핀 단백질이 제대로 기능하지 못하게 함으로써 DMD를 유발합니다. 엑손 건너뛰기 치료법은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)를 사용하여 디스트로핀 유전자 전사체에서 결함이 있는 엑손을 “건너뛰는” 방식으로 이러한 유전자 변형을 표적으로 삼습니다. 이 과정은 유전자의 읽기 프레임을 복원하여 절단되었지만 기능적인 디스트로핀 단백질을 생성합니다. 이러한 개선은 DMD 치료 전략의 근본적인 변화를 의미하며, 엑손 건너뛰기가 시장의 선두에 서게 되었습니다.
예를 들어 에테플리르센(엑손디스 51), 골로디르센(비욘디스 53), 카시머센(아몬디스 45) 등 많은 엑손 스킵 의약품이 규제 기관의 승인을 받으면서 이 부문의 입지가 강화되었습니다. 이러한 의약품은 특정 돌연변이(엑손 51, 53, 45)를 치료하기 위한 것으로, 취약한 돌연변이를 가진 DMD 환자의 약 30%에 영향을 미칩니다. 근육 섬유의 디스트로핀 합성 강화 및 근육 기능의 잠재적 개선과 같은 이 치료법과 관련된 좋은 임상 결과는 의료진과 환자 모두의 관심을 끌었습니다. 추가 의약품이 승인되어 시장에 출시됨에 따라 엑손 건너뛰기 기술에 대한 의존도가 증가하여 시장 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.
지리적 분석
북미는 전 세계 디스트로핀 유전자 치료 시장 점유율에서 중요한 위치를 차지할 것으로 예상됩니다.
북미는 전 세계 디스트로핀 유전자 치료 시장에서 상당한 비중을 차지할 것으로 예상됩니다. 북미는 DMD 유병률 증가, 최근 승인, 선진 의료 인프라, 강력한 연구 개발(R&D) 역량, 유리한 규제 환경 등 여러 상호 관련 요인으로 인해 글로벌 디스트로핀 유전자 치료 시장에서 중요한 위치를 차지할 것으로 예상됩니다. 또한 북미의 규제 환경은 시장 우위에 결정적인 역할을 합니다. 미국 식품의약국(FDA)은 특히 DMD와 같이 흔하지 않은 질병을 치료하는 신약의 승인 절차를 가속화하기 위한 조치를 시작했습니다. FDA의 희귀의약품 지정 프로그램은 기업이 흔하지 않은 질병에 대한 의약품을 연구하도록 장려하여 새로운 치료법이 더 빨리 시장에 출시될 수 있도록 합니다.
DMD의 유병률은 나날이 증가하고 있습니다. 예를 들어, 미국 국립보건원에 따르면 남자 신생아 3600명당 1명꼴로 발병하는 것으로 추정됩니다. 일부 연구에 따르면 미국에서는 10,000명 중 2명이 DMD에 걸린다고 합니다. 승인 건수가 증가함에 따라 이 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지하고 있습니다. 예를 들어, 2024년 6월 FDA는 아데노 관련 바이러스 기반 유전자 치료제인 엘리비디스(델란디스트로겐 목세파보벡-로크)를 듀센 근이영양증(DMD) 및 DMD 유전자에서 돌연변이가 확인된 4~5세 외래 소아 환자의 치료를 위해 신속 승인한다고 발표했습니다. 이 적응증은 엘레비디스로 치료받은 환자에서 관찰된 엘레비디스 마이크로 디스트로핀의 발현을 근거로 신속 승인을 받아 승인되었습니다.
아시아 태평양 지역은 전 세계 디스트로핀 유전자 치료제 시장에서 가장 빠른 속도로 성장하고 있습니다.
아시아 태평양 지역은 DMD 발병률 증가와 기술 발전으로 인해 전 세계 알킬화제 시장에서 가장 빠르게 성장하고 있습니다. 예를 들어, 일본 타이호 제약이 발표한 논문에 따르면 DMD 유병률은 10만 명당 1.9~3.4명이며, 일본에는 3,000~4,000명의 환자가 있는 것으로 추정됩니다. 또한 인도 국립보건연구소에 따르면 인도에서는 DMD 유전자의 돌연변이로 인해 디스트로핀 단백질 기능이 상실되어 발생하는 발병률이 출생아 1,3500명당 1명에 달한다고 합니다.

주요 개발
2024년 4월, 신경근육 및 심장 질환을 위한 정밀 유전자 의약품을 개발하는 생명과학 기업 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences Inc.)는 오늘 FDA가 자사의 차세대 듀센 근이영양증(Duchenne) 유전자 치료제 후보인 SGT-003을 희귀 소아 질환 지정으로 승인했다고 발표했습니다.
2024년 6월, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 뒤셴느 근이영양증 치료제로 엘레비디스(델란디스트로겐 목세파보벡-로크)가 승인받았습니다. 이 승인은 디스트로핀 유전자 돌연변이가 확인된 4~5세 외래 환자에 대한 것입니다.
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방법론 및 범위
1. 연구 방법론
2. 보고서의 연구 목적 및 범위
정의 및 개요
요약
1. 치료 접근법별 개요
2. 승인된 치료법별 요약
3. 애플리케이션별 스니펫
4. 최종 사용자별 스니펫
5. 지역별 스니펫
역학
1. 영향 요인
  1. 동인
    1. 듀센 근이영양증의 유병률 증가
  2. 제약
    1. 높은 치료 비용
  3. 기회
  4. 영향 분석
산업 분석
1. 포터의 다섯 가지 힘 분석
2. 공급망 분석
3. 가격 분석
4. 규제 분석
5. 환급 분석
6. 특허 분석
7. SWOT 분석
8. DMI 의견
치료 접근법별
1. 소개
  1. 치료 접근법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  2. 치료 접근법별 시장 매력도 지수
2. 엑손 스킵*
  1. 소개
  2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석(%)
3. 단백질 업레귤레이션
4. 줄기세포 이식
5. 돌연변이 억제
6. 기타
승인된 치료법별
1. 소개
  1. 승인된 치료법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  2. 시장 매력 지수, 승인된 치료법별
2. 엘리비디스*
  1. 소개
  2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
3. 엑손디스 51
4. 아몬디스 45
5. 빌텝소
6. 비욘디스 53
애플리케이션별
1. 소개
  1. 애플리케이션별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  2. 시장 매력도 지수, 애플리케이션별
2. 듀센 근이영양증(DMD)*
  1. 소개
  2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석(%)
최종 사용자별
1. 소개
  1. 최종 사용자별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  2. 최종 사용자별 시장 매력도 지수
2. 병원 및 전문 클리닉*
  1. 소개
  2. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
3. 학술 및 연구 센터
4. 재활 센터
지역별
1. 소개
  1. 지역별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  2. 지역별 시장 매력도 지수
2. 북미
  1. 소개
  2. 지역별 주요 역학관계
  3. 치료 접근법 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  4. 승인된 치료법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  5. 애플리케이션 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  7. 국가별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석 (%)
    1. 미국
    2. 캐나다
    3. 멕시코
3. 유럽
  1. 소개
  2. 주요 지역별 역학 관계
  3. 치료 접근법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  4. 승인 된 치료법 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  5. 애플리케이션 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  7. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 국가 별
    1. 독일
    2. 영국
    3. 프랑스
    4. 이탈리아
    5. 스페인
    6. 기타 유럽
4. 남미
  1. 소개
  2. 주요 지역별 역학 관계
  3. 치료 접근법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  4. 승인 된 치료법 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  5. 애플리케이션 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  7. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 국가 별
    1. 브라질
    2. 아르헨티나
    3. 나머지 남미
5. 아시아 태평양
  1. 소개
  2. 주요 지역별 역학 관계
  3. 치료 접근법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  4. 승인된 치료법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  5. 애플리케이션 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  7. 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%), 국가 별
    1. 중국
    2. 인도
    3. 일본
    4. 대한민국
    5. 기타 아시아 태평양 지역
6. 중동 및 아프리카
  1. 소개
  2. 주요 지역별 역학 관계
  3. 치료 접근법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  4. 승인된 치료법별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장률 분석(%)
  5. 애플리케이션 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
  6. 최종 사용자 별 시장 규모 분석 및 전년 대비 성장 분석 (%)
경쟁 환경
1. 경쟁 시나리오
2. 시장 포지셔닝/점유율 분석
3. 인수합병 분석
기업 프로필

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